北京时间2月21日，复旦大学附属华山医院郁金泰团队在《Science》期刊上发表了题为“Neuronal FAM171A2 mediates α-synuclein fibril uptake and drives Parkinson’s disease”的最新研究成果。这项研究揭示了帕金森病的全新治疗靶点FAM171A2，并发现了潜在的小分子抑制剂bemcentinib，为帕金森病的病因治疗开辟了新的方向。

南模生物为该研究提供了Fam171A2-KO和Fam171A2-Flox小鼠模型。帕金森病是继阿尔茨海默病之后第二常见的神经退行性疾病，严重影响患者的日常生活，并伴随较高的致残率和死亡率。预计到2040年，全球帕金森病患者人数将从2015年的700万增至1300万。

帕金森病的核心病理特征是病理性α-突触核蛋白（α-synuclein，α-syn）异常聚集和传播。这些纤维状聚集物（α-syn fibrils）通过“朊病毒样”机制在大脑神经元间扩散，导致多巴胺能神经元的死亡，引发运动障碍和认知功能的下降。然而，α-syn纤维如何被神经元特异性识别并内吞的分子机制此前尚未明确。

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